李小优 副主任医师
江苏省肿瘤医院 肿瘤内科
1.慢性粒细胞白血病是一种由染色体重排(费城染色体)导致的疾病,这种基因异常引起的一种特定融合基因BCR-ABL是疾病的主要驱动力。该基因产物是一种异常活跃的酪氨酸激酶,可促进白血病细胞的生长和分裂。
2.常用的慢性粒细胞白血病治疗药物如伊马替尼等酪氨酸激酶抑制剂,通过阻断BCR-ABL的活动而控制疾病。这些药物有效地延长了患者的寿命,但通常需要终身服药,并可能产生耐药性。
3.基因编辑工具,如CRISPR-Cas9,可以精确定位并修改基因,理论上能够直接纠正或破坏癌症相关的基因突变,从而实现根本性的治疗。目前基因编辑技术在临床上的应用仍面临诸多挑战,包括脱靶效应、安全性问题以及如何有效传递编辑工具至目标细胞等。
4.对慢性粒细胞白血病进行基因编辑的研究正在进行中,部分实验室已经成功在实验模型中编辑BCR-ABL基因,但距离临床实际应用还有一段路程。
基因编辑在治疗慢性粒细胞白血病方面展现出令人期待的前景。当前技术在安全性和有效性方面仍需突破,以期在未来为患者带来更好的治疗选择。