张传伟 副主任医师
江苏省中医院
视网膜细胞瘤的治疗需根据肿瘤分期、患者年龄及视力状态综合制定方案，核心原则为保生命、保眼球、保视力。治疗方案包括全身化疗、局部治疗、放疗及手术切除，具体选择依赖多学科评估。以下分点详细说明治疗策略、适应条件及预后管理。
适用于肿瘤体积较大、多灶性病变或双眼受累的患儿，常用药物包括长春新碱、依托泊苷和卡铂，通常每3至4周为一个周期，总疗程约6个周期。化疗可显著缩小肿瘤体积，为后续局部治疗创造条件，但需监测骨髓抑制、耳毒性及肾功能损害等副作用，治疗期间每2至3个月行眼底检查评估疗效。
针对肿瘤直径小于3毫米且厚度不超过2毫米的局限性病灶，激光光凝可直接封闭肿瘤供血血管，冷冻治疗适用于周边部肿瘤，经瞳孔温热疗法利用红外线加热肿瘤组织。局部治疗通常需重复2至4次，间隔4至6周，可单独用于早期病例或与化疗联合，成功率可达90%以上，但可能引发视网膜瘢痕或牵拉性脱离。
外照射适用于肿瘤体积较大或局部治疗失败者，但现代技术已减少使用以降低放射性白内障及骨发育不良风险。巩膜敷贴器（如碘-125或钌-106）将放射源置于肿瘤基底部巩膜表面，持续照射数日至一周，对中等大小肿瘤控制率约85%至95%，且对周围正常组织损伤较小，但需定期随访观察放射性视网膜病变。
适用于肿瘤占据眼球体积超过50%、视神经受侵、新生血管性青光眼或化疗后肿瘤仍进展的晚期病例。手术需完整切除眼球及尽量长的视神经，术后病理检查明确视神经断端有无肿瘤浸润，若存在高风险因素，则需辅以全身化疗或放疗。术后通过义眼植入改善外观，并定期复查对侧眼及全身情况。
针对伴有RB1基因胚系突变的遗传性视网膜细胞瘤，近年研究尝试局部使用抗血管生成药物（如贝伐珠单抗）以抑制肿瘤新生血管，或采用病毒载体导入正常RB1基因恢复抑癌功能，但该疗法仍处于临床试验阶段，尚未成为标准方案，仅适用于常规治疗无效且无转移的特定病例。
治疗结束后需终身定期复查，前2年每3至6个月行全麻眼底检查，之后逐步延长间隔。常见并发症包括第二原发肿瘤（如骨肉瘤，发生率约5%至10%）、视力低下及心理发育问题，需联合眼科、肿瘤科及康复科进行综合管理，并建议遗传咨询以评估家族成员患病风险。
视网膜细胞瘤治疗需个体化分层，早期病例以局部治疗为主，晚期病例需综合化疗与手术，且治疗目标随分期动态调整。患儿家属应严格遵循医嘱完成所有治疗步骤，不可因短期缓解而中断随访，同时关注长期生活质量及继发肿瘤风险，定期进行全身影像学及眼科专项检查。