文旭主任医师
江苏省肿瘤医院 普外科
1.肌肉萎缩症通常包括几种不同类型,其中脊髓性肌肉萎缩症和杜氏肌营养不良症最为常见。这些都是由于基因突变引起的,并会对肌肉功能造成影响。
2.脊髓性肌肉萎缩症是一种常见的婴幼儿肌肉萎缩类型。近年来,有几种新的治疗方法如核酸药物和基因替代疗法已经获批用于SMA患者,可以在某些情况下显著改善症状。例如,Nusinersen和Onasemnogeneabeparvovec等药物可以帮助提高生存率和改善运动功能。
3.对于杜氏肌营养不良症,尽管目前没有治愈的方法,但激素、物理治疗、手术等支持性治疗可以在一定程度上减缓病情进展,增强生活质量。
4.早期干预是非常重要的。越早进行诊断和治疗,通常可能获得更好的结果。同时,基因治疗研究正在不断推进,为未来提供潜在的解决方案。
虽然完全治愈肌肉萎缩症目前仍面临挑战,但合适的治疗和护理可以明显改善患者的生活质量和预后。家长应与专业医生密切合作,根据具体病情制定个体化治疗方案,以便最大化地提升患儿的健康状况和生活质量。