张传伟副主任医师
江苏省中医院 眼科
1.基因治疗:
采用病毒载体将功能正常的基因送入患者的视网膜细胞,以替代或修复有缺陷的基因。美国FDA已批准Luxturna(voretigeneneparvovec)用于特定遗传突变引起的视网膜色素变性。
临床试验显示,接受基因治疗的患者在夜间视力、周边视力和整体视力方面均有显著改善。
2.细胞疗法:
利用干细胞技术,通过移植健康的视网膜细胞替代受损的细胞。研究发现,通过移植人诱导多能干细胞(iPSC)衍生的视网膜色素上皮细胞可以恢复部分视力。
动物实验显示接受干细胞移植的模型具有较好的安全性和有效性,目前正在进行更多临床试验。
3.药物治疗:
研究人员正在开发能够减缓视网膜退化的药物。例如,N-acetylcysteineamide(NACA)被认为可以通过减少氧化应激保护视网膜细胞。
另一些药物如视觉循环抑制剂(visualcyclemodulators)也在研究中,以期通过调节视网膜内的化学反应来延缓视力丧失。
4.辅助设备:
视网膜植入物:人工视网膜装置,如ArgusII,可以帮助某些晚期视网膜色素变性的患者恢复部分视力。
增强现实(AR)和虚拟现实(VR)技术也在探索中,旨在通过外部设备增强视力感知。
最新的治疗方法为视网膜色素变性患者带来了新的希望,但这些技术尚处于发展阶段,需要进一步的临床试验和长期观察。同时,早期诊断与持续监测对于疾病的管理至关重要。患者应咨询专家了解适合自己的治疗方案。