治疗sma的特效药是什么

病情分析：治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的特效药目前主要有三种：诺西那生钠、利司扑兰和昂斯姆基因疗法。

1.诺西那生钠（商品名：Spinraza）：是一种反义寡核苷酸，通过增加功能性SMN蛋白的生产来缓解症状。每次注射费用约为12.5万美元，第一年通常需要6次注射，此后每年需要3次注射，持续终生。

2.利司扑兰（商品名：Evrysdi）：是一种口服液，可以增加SMN蛋白的水平。日常剂量根据体重而定，通常每日一次，能够更方便地用于婴儿到成年患者。

3.昂斯姆基因疗法（商品名：Zolgensma）：是一种单次静脉输注的基因替代疗法，通过提供一个功能性的SMN1基因来恢复SMN蛋白的生产。该疗法一次性费用为210万美元，适用于两岁以下的患儿。

每种药物都有各自的优缺点及适用范围，应根据患者的具体情况选择最合适的治疗方案。通过这些药物的使用，患者的生活质量和预期寿命有望显著提高。