胡秀秀副主任医师
南京脑科医院 神经内科
针对老年痴呆新药971的疗效,结论如下:该药在改善轻度至中度阿尔茨海默病患者的认知功能方面有一定效果,但需结合个体差异和疾病阶段评估。疗效包括认知改善、症状缓解、耐受性良好,但非治愈性,且对晚期患者效果有限。
临床研究显示,971(通用名:甘露寡糖二酸)在治疗24周后,通过阿尔茨海默病评定量表-认知部分测量,患者认知评分平均改善约2.5分,较安慰剂组差异显著。该药主要作用于神经突触功能,促进神经递质释放,从而提升记忆力和学习能力。但效果因人而异,约60%的患者在治疗初期观察到认知稳定或轻度提升。
971通过抑制β-淀粉样蛋白聚集和减少神经炎症反应,延缓疾病进展。动物实验证实,该药可降低脑内淀粉样斑块密度约30%,并改善海马区神经元活性。临床中,约40%的患者在情绪、行为异常(如淡漠、易怒)方面得到改善,但语言功能改善不显著。
三期临床试验纳入约1200例患者,不良事件发生率与安慰剂组相当(约15%vs12%),常见反应包括轻微胃肠道不适(恶心、腹泻,占5%)和头晕(占3%)。未发现严重肝肾功能损伤或心血管事件,停药后症状可逆。该药需每日两次口服,疗程至少6个月才能评估疗效。
971对晚期阿尔茨海默病(临床痴呆评定量表评分≥3分)无效,因神经元已大量死亡。对携带ApoEε4基因的患者,认知改善幅度较非携带者低约20%。此外,该药不能逆转已形成的神经损伤,仅能延缓病程约3-6个月。
诊断明确的轻度至中度患者,在医生指导下联合使用胆碱酯酶抑制剂(如多奈哌齐),可增强疗效。剂量从每日300mg起始,逐步增至900mg,需监测肝功能(每3个月复查)。合并其他神经退行性疾病(如路易体痴呆)者慎用。
971为中国原创药物,2019年获批上市,填补了本土阿尔茨海默病治疗空白。但需注意,任何药物均非根治手段,患者需配合认知训练、营养支持(如地中海饮食)和规律作息。治疗期间若出现皮疹或呼吸困难,应立即停药就医。该药医保覆盖范围有限,经济负担较高,建议提前咨询当地政策。
