胡秀秀副主任医师
南京脑科医院 神经内科
1.目前,针对SMA的基因疗法如Zolgensma通常需要一次性注射。这一疗法通过向患者体内输送一个功能正常的SMN1基因,有助于改善运动功能和延缓疾病进展。
2.除了基因疗法,另一个常用的药物是Spinraza。这是一种反义寡核苷酸药物,通过增加SMN蛋白的生成来改善患者的症状。Spinraza需要长期注射,初期阶段为4次,然后每4个月一次维持注射。
3.Evrysdi是一种口服药物,也用于治疗SMA。Evrysdi每天服用,通过增加SMN蛋白的水平来帮助患者。
虽然这些治疗可以显著改善患者的生活质量和生存期,但目前尚无完全治愈SMA的方法。治疗的效果和持续时间因个体差异而不同。定期随访和评估是非常必要的。