张绍东副主任医师
东南大学附属中大医院 脊柱外科
1.研究显示,HLA-B27基因与强直性脊柱炎有显著相关性,该基因在患者中的携带率可高达90%。基因疗法可能通过靶向这一基因来减少疾病风险或减缓病程进展。
2.基因疗法的概念是通过编辑或替换特定基因来纠正导致疾病的遗传缺陷。目前,CRISPR-Cas9等基因编辑技术被广泛应用于实验室研究,以探索可能的治疗途径。
3.尽管基因疗法前景诱人,但在实际临床应用中仍面临许多挑战。例如,如何确保编辑特异性以避免脱靶效应,以及如何有效地将基因编辑工具传递至目标细胞。
4.临床试验是推进基因疗法的重要步骤,目前关于基因疗法治疗强直性脊柱炎的临床试验数据较为有限,需要进一步研究和验证。
基因疗法有望为强直性脊柱炎提供新的治疗方向,但实现这一目标需要更多的科学突破以及长期的研究和验证。在关注基因疗法发展的同时,应结合现有的治疗方法,如非甾体抗炎药和生物制剂,以控制疾病活动和改善生活质量。