管蔚副主任医师
江苏省人民医院 普通外科
1.针对脊髓性肌肉萎缩,有几种药物已获得批准。Spinraza是一种反义寡核苷酸,通过调节SMN2基因的表达来增加SMN蛋白的生成,从而延缓疾病进展。Zolgensma是一种基因疗法,通过替换或修复缺陷基因以恢复正常功能。Evrysdi是一种口服药物,也通过增加SMN蛋白的水平来起作用。
2.杜氏肌营养不良症是另一种常见的肌肉萎缩类型。Exondys51和Vyondys53等药物被用于特定突变类型的患者,它们通过跳过异常外显子来促进功能性反义RNA的产生。Emflaza是一种类固醇,被用于减少炎症并改善肌肉力量。
3.对于肌萎缩侧索硬化症,Riluzole和Edaravone是两种常用药物。Riluzole可以减少谷氨酸的释放,帮助延缓疾病进展,而Edaravone则具有清除自由基的作用,有助于保护神经细胞免受损伤。
虽然这些药物在缓解症状和延缓疾病进展方面显示出一定的效果,但它们并不能完全治愈肌肉萎缩。对于任何肌肉萎缩症状,及时咨询专业医生进行诊断和制定个性化治疗方案十分重要。
