多发性硬化治疗新的药物

多发性硬化治疗新药以靶向B细胞清除、髓鞘修复与高选择性免疫调节为主要方向，截至2024年，中国已批准奥法妥木单抗、伊奈利珠单抗等药物用于特定类型患者，但具体选择需依据疾病分型、活动度与个体风险由神经科医师判断。

多发性硬化治疗新药的主要类别与代表药物

• 靶向B细胞清除药物：奥法妥木单抗为全人源抗CD20单克隆抗体，2021年获美国食品药品监督管理局批准用于复发型多发性硬化，2022年在中国获批。关键Ⅲ期ASCLEPIOS研究显示，与特立氟胺相比，奥法妥木单抗使年复发率降低约51%，该数据发表于《新英格兰医学杂志》2019年。
• 靶向CD19的B细胞清除药物：伊奈利珠单抗靶向CD19阳性B细胞，2020年获美国食品药品监督管理局批准用于抗AQP4抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病，部分多发性硬化临床试验亦在探索其应用。
• 高选择性S1P受体调节剂：西尼莫德于2019年获美国食品药品监督管理局批准用于复发型多发性硬化，2020年在中国获批。其优势在于可穿透血脑屏障，可能对延缓疾病进展具有潜在作用。
• 富马酸类口服药物：富马酸二甲酯为口服缓释胶囊，2013年获美国食品药品监督管理局批准，2021年在中国获批，适用于复发型多发性硬化，常见不良反应包括潮红和胃肠道症状。
• 髓鞘修复与神经保护方向：此类药物多数仍处于Ⅱ期或Ⅲ期临床试验阶段，尚未成为常规临床用药，患者不宜自行寻求未获批药物。

新药选择需考虑的关键因素

• 疾病分型：复发型多发性硬化与进展型多发性硬化的药物选择差异显著，部分新药仅获批用于复发型。
• 疾病活动度：年复发率、磁共振成像新增病灶数量及残疾进展评分是判断是否启用高疗效药物的核心指标。
• 个体风险：既往感染史、疫苗接种状态、肝功能及淋巴细胞计数影响部分药物的适用性。
• 监测要求：接受B细胞清除药物者需定期监测免疫球蛋白水平；使用S1P受体调节剂者需关注心率与肝功能。

权威指南参考

2021年发布的中国多发性硬化诊断和治疗指南指出，疾病修正治疗应尽早启动，并根据疾病活动度分层选择药物。该指南由中华医学会神经病学分会制定，发表于《中华神经科杂志》2021年。

多发性硬化新药以B细胞清除与高选择性免疫调节为核心进展，药物选择必须基于疾病分型、活动度与个体风险，由神经科医师评估后决定，患者不应自行调整方案。

常见问题

否。目前多发性硬化尚无根治手段，新药主要作用是减少复发、延缓残疾进展，需长期规范管理。

是。奥法妥木单抗于2022年在中国获批，用于复发型多发性硬化，具体使用需神经科医师评估。

多数患者需长期使用，但具体疗程因药物类型、疾病活动度及个体反应而异，须定期复诊调整。

部分新药对进展型多发性硬化疗效有限，仍需更多临床研究，现有治疗以延缓进展和症状管理为主。

参考资料

[1] 中华医学会神经病学分会. 中国多发性硬化诊断和治疗指南. 中华神经科杂志, 2021.

[2] Hauser SL, et al. Ofatumumab versus Teriflunomide in Multiple Sclerosis. New England Journal of Medicine, 2019.

[3] 国家药品监督管理局. 奥法妥木单抗注射液获批信息. 2022.