慢粒白血病能治愈吗

慢性髓性白血病在酪氨酸激酶抑制剂时代已从致死性疾病转变为可长期控制的慢性病，多数患者可获得接近正常人的生存期，但“治愈”需严格定义：停药后持续深度分子学缓解可视为功能性治愈，而生物学根治仍罕见。

1、疾病本质：慢性髓性白血病由费城染色体导致BCR-ABL融合基因，该基因编码的异常酪氨酸激酶持续激活，驱动粒细胞无限增殖。该病占成人白血病的15%左右，中国年发病率约为每10万人0.4至0.6例，数据来源于中国医学科学院血液病医院2019年发布的流行病学调查。

2、治疗格局：酪氨酸激酶抑制剂使慢性髓性白血病患者10年总生存率从干扰素时代的20%至30%提升至80%至90%以上。国际随机对照研究IRIS试验2006年发表于《新英格兰医学杂志》的随访数据显示，伊马替尼治疗慢性期患者60个月无进展生存率达83%。

3、治愈定义分层：血液学完全缓解指血常规恢复正常；细胞遗传学完全缓解指骨髓费城染色体转阴；分子学主要缓解指BCR-ABL转录本降至0.1%以下；深度分子学缓解指降至0.01%以下。只有持续深度分子学缓解者才可能进入无治疗缓解状态。

4、停药条件：欧洲白血病网2020年指南指出，接受酪氨酸激酶抑制剂治疗至少3年、深度分子学缓解维持至少2年、且既往无加速期或急变期病史的慢性期患者，可考虑在严密监测下尝试停药。约40%至50%的停药者能维持无治疗缓解至少12个月，其余需重新用药。

5、监测要求：停药后前6个月每月检测BCR-ABL转录本一次，第7至12个月每2个月一次，之后每3个月一次。分子学复发定义为失去主要分子学缓解，即BCR-ABL转录本升至0.1%以上，此时应重新启动酪氨酸激酶抑制剂治疗，多数患者可再次获得缓解。

6、预后分层：诊断时依据Sokal评分或ELTS评分分为低危、中危、高危。低危患者10年生存率可达90%以上，高危患者约为70%。持续深度分子学缓解超过3年者，无治疗缓解成功率更高。

7、异基因造血干细胞移植：目前唯一被公认可根治慢性髓性白血病的手段，适用于对酪氨酸激酶抑制剂耐药或不耐受、且处于加速期或急变期的患者。移植相关死亡率约为10%至20%，5年无病生存率约为50%至70%，数据来源于中国造血干细胞移植登记组2021年报告。

慢性髓性白血病患者多数可通过靶向药物实现长期生存，部分符合条件者可尝试停药并获得无治疗缓解，但需在专科医师指导下进行，不可自行停药。停药后分子学复发者重新用药仍有效。

常见问题

能。多数分子学复发者重新服用酪氨酸激酶抑制剂后可再次获得深度分子学缓解，但需尽早发现并干预。

慢性期患者规律服用酪氨酸激酶抑制剂，10年生存率可达80%至90%以上，接近同龄健康人群预期寿命。

不一定。部分持续深度分子学缓解者可在医生指导下尝试停药，但约半数会复发，需重新用药。

急变期预后较差，异基因造血干细胞移植是可能根治的手段，但移植相关风险较高，需个体化评估。

参考资料

[1] 中华医学会血液学分会. 慢性髓性白血病中国诊断与治疗指南（2020年版）. 中华血液学杂志, 2020.

[2] 中国医学科学院血液病医院. 中国慢性髓性白血病流行病学调查报告. 2019.

[3] Hochhaus A, et al. European LeukemiaNet 2020 recommendations for treating chronic myeloid leukemia. Leukemia, 2020.

[4] O‘Brien SG, et al. Imatinib compared with interferon and low-dose cytarabine for newly diagnosed chronic-phase chronic myeloid leukemia. New England Journal of Medicine, 2003.

[5] 中国造血干细胞移植登记组. 中国造血干细胞移植年度报告. 2021.