诺西那生钠能完全治愈sma吗

病情分析：诺西纳生钠注射液不能完全治愈，sma它是世界上唯一一个被批准用于治疗sma的药物，是一种反义寡核苷酸，sma由于sma1基因突变或者缺失造成a蛋白缺乏，而诺希娜生钠注射液可以改变Smn2前mrna的前简剪接，从而增加完整长度smn蛋白的产生，在目前40多个国家和地区临床试验中，诺西那生钠注射液显示出了良好的获益风险。2021-04-15