李小优副主任医师
江苏省肿瘤医院 肿瘤内科
1.FLT3抑制剂:在急性髓性白血病中,FLT3基因突变是一种常见的遗传异常。目前几种FLT3抑制剂已经获得批准用于治疗,如Midostaurin和Gilteritinib。Midostaurin适合FLT3突变的初诊AML患者,Gilteritinib用于复发或难治性FLT3突变AML患者。
2.IDH抑制剂:IDH1和IDH2基因突变也在AML患者中较为普遍。Ivosidenib(IDH1抑制剂)和Enasidenib(IDH2抑制剂)分别用于相应基因突变的复发或难治性AML患者。这些药物通过阻断突变酶的功能,改善患者病情。
3.BCL-2抑制剂:Venetoclax是一种BCL-2抑制剂,适用于某些类型的AML,尤其是老年或不适合强烈化疗的患者。它通过诱导癌细胞凋亡发挥作用。
4.抗CD33单克隆抗体:Gemtuzumabozogamicin是一种结合了单克隆抗体和细胞毒素的药物,靶向AML细胞表面的CD33抗原。它可用于初诊或复发的成人和儿童AML患者。
5.免疫调节剂:对于急性淋巴细胞白血病,Blincyto是一种双特异性T细胞连接抗体,能够同时结合T细胞和癌细胞,促进免疫系统直接攻击癌细胞。
靶向治疗在急性白血病中的应用极大地提高了治疗的精准性和有效性。程序性检查和个体化治疗方案是确保靶向药物成功的重要因素。定期检测基因突变状态及对药物反应的监测是治疗过程中不可忽视的步骤。