沈赟副主任医师
南京市第一医院 内分泌科
1.酶替代疗法:
酶替代疗法是目前最常用且有效的方法之一。
通过静脉注射缺乏的酶,帮助分解体内积累的黏多糖,减轻症状。
一般每周或每两周进行一次注射,具体频率视患者病情而定。
2.基因疗法:
基因疗法旨在修复或替换有缺陷的基因,从根本上治疗疾病。
该方法仍处于研究阶段,但已在一些动物实验中显示出潜力。
3.对症治疗:
对症治疗用于缓解因黏多糖积累造成的各种症状。
包括手术矫正骨骼畸形、治疗心脏问题、物理治疗以及使用辅助设备改善生活质量。
黏多糖代谢障碍的治疗需要多学科合作,包括遗传学家、儿科医生、骨科医生和康复专家等组成的团队共同管理。早期诊断和干预能够显著改善患者的预后和生活质量。