胡秀秀副主任医师
南京脑科医院 神经内科
1.渐冻人症是一种进行性神经退行性疾病。该病影响大脑和脊髓中的运动神经元,导致渐进性的肌肉无力和萎缩。目前的治疗主要是缓解症状和延缓病程。
2.全球每年新发病例约为2至3例/10万人。尽管有少数患者能存活十年以上,但大多数患者在确诊后的3至5年内会因呼吸衰竭而去世。
3.目前唯一被美国食品药品监督管理局批准用于治疗ALS的药物是利鲁唑和依达拉奉。研究显示,利鲁唑可以延长患者生命约2至3个月,而依达拉奉则可能改善部分患者的功能状态。
4.除了药物治疗,非药物治疗也是关键,例如通过物理治疗、职业治疗和言语治疗来维持患者的生活质量。使用呼吸辅助设备也可以延长患者的生存时间。
早期诊断和多学科治疗团队的介入能够显著改善患者的生活质量。目前科学界仍在积极研究可能的治疗方法,包括基因疗法和干细胞疗法。