袁宝玉副主任医师
东南大学附属中大医院 神经内科
1.渐冻症,即肌萎缩侧索硬化症(ALS),是一种进行性神经退行性疾病,尚无治愈方法。全球患者生存期通常为2到5年。
2.OAV101是一种基因治疗药物,靶向疾病的基因基础,旨在改善某些类型神经退行性病变。目前主要应用于脊髓性肌萎缩症,尚未充分证实对ALS的疗效。
3.现有的治疗方法主要是缓解症状、延缓疾病进展,包括药物如利鲁唑和依达拉奉,以及多学科团队支持。
尽管OAV101在临床试验中显示出潜力,但仍需更多研究验证其对ALS的有效性和安全性。