诺西那生钠的功效是什么

病情分析：诺西那生钠是一种用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物，能够显著改善患者的运动功能和延长生存时间。

1.提高生存率：临床试验数据显示，接受诺西那生钠治疗的婴儿在13个月时的生存率为90%，而未接受治疗的婴儿的生存率仅为35%。

2.改善运动功能：研究表明，在治疗第15个月时，超过51%的患者运动功能有所改善，而未接受治疗的组别仅有0-5%的改善。

3.延缓疾病进展：对于晚期发病的SMA患者，诺西那生钠能够延缓疾病进展，提高日常生活质量。具体表现为患者维持正常呼吸和吞咽能力的时间较长。

4.安全性和耐受性：大多数患者对该药物的耐受性良好，常见的不良反应包括注射部位疼痛、头痛和呼吸道感染等，不良反应发生率低于10%。

诺西那生钠作为首个获批用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物，已被证明能显著提高患者的生存率和生活质量，但需在专业医疗团队的指导下使用，并定期进行随访和评估。