脊髓性肌肉萎缩症应辅助使用哪种药物

2025-10-02
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罗正祥 主任医师

南京脑科医院 神经外科

脊髓性肌肉萎缩症是一种遗传性疾病,患者通常需要使用诺西那生钠、利司扑兰或Onasemnogeneabeparvovec等药物进行治疗。

1.诺西那生钠:此药物是通过脊髓腔内注射来给药的。它的作用机制是增加SMN蛋白的产生,从而改善运动神经元的功能。临床研究表明,这种治疗可以显著提高患儿的运动功能,并延缓疾病的进展。

2.利司扑兰:这是一种口服药物,其通过调节SMN2基因的剪接来增加SMN蛋白的水平,使得治疗更加方便。数据显示,利司扑兰能增强肌肉力量,改善生活质量,并在一些病例中延缓呼吸支持的需求。

3.Onasemnogeneabeparvovec:该药物是一种基因疗法,通过一次性静脉输注将正常的SMN基因导入体内,以长期增加SMN蛋白的表达。研究指出,这种治疗方法在早期干预时效果非常显著,有助于恢复运动功能并减少病情加重的风险。

对于脊髓性肌肉萎缩症患者而言,选择合适的辅助用药不仅能够改善生活质量,还可能显著延长寿命。治疗方案应根据患者的具体情况由专业医生制定。

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