脊髓性肌肉萎缩症和小脑萎缩的治疗方法是什么

2025-07-11
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罗正祥 主任医师

南京脑科医院 神经外科

脊髓性肌肉萎缩症和小脑萎缩的治疗方法主要包括药物治疗、物理疗法和支持性护理。尽管目前尚无完全治愈的方法,但通过适当的管理可以改善患者的生活质量。

1.脊髓性肌肉萎缩症的治疗方法:

药物治疗:如诺西那生钠,是首个获得批准用于治疗SMA的药物,通过抑制基因突变影响来增加功能性SMN蛋白的产生。奥拉姆石盐酸盐是一种口服液体药物,也被批准用于治疗不同类型的SMA。

基因治疗:Zolgensma是一种一次性静脉输注的基因治疗药物,用于2岁以下的儿童。这种治疗通过提供一种功能性SMN基因的拷贝来补偿缺失或不正常的基因。

支持性护理:包括呼吸支持、营养支持以及物理和职业治疗,以帮助保持肌肉功能和改善生活质量。

2.小脑萎缩的治疗方法:

症状控制:目前没有针对小脑萎缩的治愈性治疗,主要以症状控制为主。如使用苯二氮卓类药物缓解震颤,或者通过物理治疗改善协调性和步态问题。

康复训练:物理治疗、作业治疗和语言治疗有助于增强肌力、提高协调能力和改善言语功能。

营养支持与心理支持:确保充足的营养摄入,必要时使用饮食补充剂;同时提供心理健康支持,以帮助应对疾病的情绪影响。

针对SMA和小脑萎缩的治疗需要根据个体病情制订综合方案,疾病的早期诊断和及时干预非常重要,有助于提高治疗效果和改善患者的生活质量。

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